Umræða og fréttir

Landspítali hefur stigið mikilvægt skref í þróun meðferðar við illkynja blóðsjúkdómum með því að hefja uppbyggingu CAR-T frumumeðferðar hér á landi. Meðferðin hefur á síðustu árum orðið mikilvægur meðferðarkostur fyrir valda sjúklinga með ákveðin B-eitilfrumuæxli og nú munu íslenskir sjúklingar geti fengið þessa hátæknimeðferð innanlands. Hallgerður Lind Kristjánsdóttir segir Læknablaðinu frá þessari meðferð.

CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell) frumumeðferð er ný ónæmismeðferð sem byggir á erfðabreytingu á T-eitilfrumum sjúklings. Frumurnar eru teknar úr blóði sjúklings með hvítkornaskilju (aferesu) og síðan breytt með veiruvektor þannig að þær fari að tjá mótefnavaka (CAR) sem þekkir ákveðnar æxlisfrumur (heita þá CAR-T frumur). Eftir fjölgun utan líkamans eru CAR-T frumurnar gefnar aftur til sjúklingsins, þar sem þær fjölga sér og ráðast á þær frumur sem tjá mótefnavakann (krabbameinsfrumurnar).

CAR-T frumumeðferð er komin lengst í meðferð á stórfrumu B-eitilfrumukrabbameini (diffuse large b-cell lymphoma, DLBCL), hnútóttu (follicular) og möttulfrumu (mantle cell) eitilfrumukrabbameini ásamt bráðu B-eitilfrumuhvítblæði (B-ALL) sem öll tjá mótefnavakann CD19. Einnig er CAR-T gefið í mergæxlum (multiple myeloma) þar sem mótefnavakinn er þá BCMA (B-cell maturation antigen).

CAR-T frumumeðferð hefur gjörbreytt horfum ákveðins hóps sjúklinga með þessa sjúkdóma, sérlega hjá þeim sem svara illa hefðbundinni krabbameinslyfjameðferð. Eins er verið að rannsaka CAR-T frumu meðferðir í fjölda annarra sjúkdóma. Ábendingum fyrir CAR-T meðferðinni fer stöðugt fjölgandi og mun fjöldi slíkra meðferða halda áfram að aukast hratt eftir því sem meðferðin er gefin fyrr í sjúkdómsferli. Hingað til hafa íslenskir sjúklingar sem uppfylla skilyrði fyrir CAR-T frumumeðferð þurft að sækja hana til Lundar í Svíþjóð. Þetta hefur falið í sér tvær ferðir fyrir sjúkling auk fylgdarmanns; eina ferð til að safna frumum og svo aðra fyrir inngjöf þeirra. Sjúklingar hafa þurft að dvelja í Svíþjóð í 2-3 vikur ef allt gengur samkvæmt áætlun. Innleiðing meðferðarinnar á Landspítala felur því í sér verulega breytingu á þjónustu við þennan sjúklingahóp og aðstandendur.

„Þetta er stór áfangi fyrir blóðlækningar á Íslandi,“ segir Hallgerður Lind Kristjánsdóttir, blóðlæknir og formaður CAR-T frumu hóps Landspítalans. „CAR-T frumumeðferð er flókin og mjög sérhæfð meðferð sem krefst náins samstarfs nokkurra sérgreina og mismunandi fagstétta. Með því að byggja upp þessa starfsemi hér á landi erum við ekki aðeins að færa meðferðina nær sjúklingum heldur einnig að skapa mikilvæga þekkingu og reynslu til framtíðar.“

„Við höfum nú farið í gegnum vottunarferli á vegum lyfjafyrirtækis Kite/Gilead sem framleiða CAR-T frumulyfin Axicabtagene ciloleucel og Brexucabtagene autoleucel og beinast gegn CD19-viðtaka á B-eitilfrumunum. Vonandi í getum við boðið upp á fleiri CAR-T frumulyf í framtíðinni“ segir Hallgerður Lind.

„Það er mikið verk að byggja upp starfsemi sem þessa,“ segir Hallgerður. „Við þurfum að tryggja rétt val sjúklinga, öruggt ferli frá söfnun til innrennslis og síðast en ekki síst að við séum vel undirbúin fyrir fylgikvilla meðferðarinnar“.

Innleiðingin kallar því á náið samstarf blóðlækna, hjúkrunarfræðinga, starfsfólks Blóðbanka, lyfjafræðinga, gjörgæslulækna, taugalækna, auk annarra eininga Landspítala, og hafa því fjölmargir komið að vottunarferli fyrir innleiðingu fyrstu lyfjanna. Jafnframt þarf að tryggja langtímaeftirlit með sjúklingum, meðal annars með tilliti til framleiðslu blóðfrumna, sýkingaráhættu og ónæmisbælingar.

„Það er okkur mikil ánægja að geta tekið upp CAR-T frumumeðferð á Íslandi. Þetta er jafnframt mikilvægt skref í því að auðvelda íslenskum sjúklingum aðgang að sambærilegri hátæknimeðferð og veitt er á háskólasjúkrahúsum á Norðurlöndunum. Við teljum mikilvægt að geta byggt áfram upp þessa sérhæfðu meðferð hér á landi og þannig styrkt blóðlækningar og þjónustu við sjúklinga með alvarlega blóðsjúkdóma“ segir Hallgerður Lind að lokum.